近日，由中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院王思愚等多位中国专家主导的多中心III期临床研究ICTAN（GASTO1002）的完整研究成果正式发表于国际顶级期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（《STTT》，影响因子52.7），标志着中国原研EGFR-TKI药物埃克替尼在非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗领域取得重大突破。为深入解读该研究结果及临床价值，中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院召开了新闻发布会。
近日，由中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院王思愚等多位中国专家主导的多中心III期临床研究ICTAN（GASTO1002）的完整研究成果正式发表于国际顶级期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（《STTT》，影响因子52.7），标志着中国原研EGFR-TKI药物埃克替尼在非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗领域取得重大突破。为深入解读该研究结果及临床价值，中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院召开了新闻发布会。
十年磨一剑，中国原创研究登顶国际顶刊
ICTAN研究是一项多中心、随机、开放标签的III期临床试验，由中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院王思愚教授担任主要研究者，旨在探索埃克替尼在完全切除的EGFR敏感突变Ⅱ–IIIa期NSCLC患者术后辅助治疗中的疗效与安全性。
该研究创新性地设计了三个组别，即12个月埃克替尼治疗组、6个月埃克替尼治疗组以及单纯观察组，所有入组患者均已完成标准辅助化疗。这种设计不仅考察了靶向治疗相对于观察的优效性，更直接比较了不同治疗时长对疗效的影响。
研究结果显示，与观察组相比，埃克替尼辅助治疗可显著延长患者无病生存期（DFS）。12个月组中位DFS达到61.8个月，6个月组为63.2个月，远高于观察组的23.7个月，风险比（HR）分别为0.40和0.41，降低疾病复发或死亡风险近60%。
尤其值得注意的是，埃克替尼治疗还带来了显著的总生存（OS）获益，12个月组和6个月组的5年OS率分别为74.5%和74.0%，明显优于观察组的65.1%，死亡风险降低约45%。此外，埃克替尼展现出优异的脑转移防控能力，显著延长无脑转移生存期（BMFS），5年BMFS率超68%。
在安全性方面，埃克替尼表现优异，≥3级治疗相关不良事件发生率较低（6-8%），未出现间质性肺病（ILD）等严重致命性不良反应，患者耐受性良好。
医院平台为研究奠定坚实基础
中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院执行院长郑亿庆教授在致辞中表示：非常荣幸在我院举行ICTAN研究正式发表于《STTT》杂志的新闻发布会。该研究由我院肺癌首席专家王思愚教授主持完成。作为我院全职教授，王思愚教授在胸外科特别是肺癌领域的卓越贡献，为我院学科建设发挥了重要推动作用。
深汕中心医院虽建院时间不长，但始终坚持高起点建设，重视科研与临床研究工作。在中山大学孙逸仙纪念医院的全面托管支持下，我院实现了快速发展。医院已建立两大实验室平台：一是以大数据存储与算力为核心的数据实验室，二是具备全外显子测序及分子研究能力的实验室。这些平台为临床科学家开展高水平研究奠定了基础。
近年来，医院先后获批广东省高水平医院建设项目和国家区域医疗中心建设项目，二期工程也已启动，预计三年后总床位将达2500张。2024年，医院获批省市共建恶性肿瘤发病机制及精准诊疗广东省重点实验室。我们依托总院资源，平移了先进的医疗技术和管理模式，现有包括二级教授、三级教授在内的一百多位专家常驻工作，宋尔卫院士每两周来院开展门诊和手术。在当地政府的大力支持下，医院已建立起完善的科研支撑体系，涵盖全外显子测序、生物样本库、生物基因研发平台和大数据分析平台，为临床研究提供全方位保障。
中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院副院长陈凯教授指出：ICTAN研究是一项历经十年的重要成果，堪称"十年磨一剑"的成功范例。这项研究不仅体现了多中心协作的力量，更是医院与企业合作的典范。
作为临床研究的"策源地"和"推动者"，医院既要提出重要的临床问题，也要推动解决方案的落地实施。深汕中心医院虽然建院时间不长，但已具备显著优势：作为区域医疗中心和高水平医院建设单位，我院CMI值曾位居全省第14名。我们建立了自研数据平台和全链条生物信息分析体系，临床研究和IIT研究的审批流程与本部完全同步，并积极鼓励研究者自主牵头项目，而非仅参与分中心研究。
未来，医院将继续完善制度保障，优化服务流程，全力支持临床研究者开展创新工作。我们也期待与业界、企业界建立更多合作，共同推动医院在肺癌等领域做大做强。
王思愚教授分享十年研究心路历程
研究主要研究者王思愚教授回顾了十年研究历程：ICTAN研究从2014年开始进行，到了2024年，荣登ASCO的舞台做口头报告，现在又在《STTT》杂志发表。感谢全国团队的PI、贝达药业、参与患者及家属的支持。
王教授特别指出：研究结果发现6个月与12个月疗程疗效相当，提示术后辅助治疗不应盲目求长，适度治疗即可显著获益。这能够减轻患者经济负担、毒副作用和心理压力，符合“just enough，not too much”的治疗理念。
贝达药业谈原研药物开发与未来规划
贝达药业研发总裁兼首席医学官毛力教授表示：ICTAN研究在ASCO的口头报告及STTT的发表彰显了其国际影响力，特别是首次证实埃克替尼辅助治疗可带来OS获益（死亡风险降低45%）。埃克替尼作为中国首个小分子靶向创新药，打破了国外垄断，并因临床价值和社会效益获得国家科技进步一等奖。
毛教授还介绍了贝达药业的研发进展：第二代ALK抑制剂恩沙替尼已在美获批，其术后辅助研究中期分析优异，即将申报上市；双特异性抗体MCLA-129等新药也在快速推进。贝达未来将坚持以患者为中心，聚焦迭代创新与差异化研发。
国际专家高度评价研究价值
前世界肺癌大会（WCLC）主席、俄亥俄州立大学医学中心主任David Carbone教授通过视频表示：ICTAN研究是我们管理EGFR突变NSCLC的重要补充。它不仅巩固了EGFR-TKIs在手术切除后改善预后的能力，而且还探讨了术后治疗持续时间的问题。
Carbone教授强调：这项研究真正发现了两个埃克替尼组相比观察组都有非常显著的无病生存和总生存获益，而且有趣的是，6个月和12个月组之间没有看到差异。这表明只需要6个月的埃克替尼治疗就能带来最大获益，不需要多年的治疗。
埃克替尼术后辅助实现更短疗程、更优选择
广东省胸部肿瘤防治研究会GASTO秘书长、ICTAN研究第一作者、中山大学肿瘤防治中心李宁教授详细汇报了研究数据，并指出ICTAN研究是国际上一代EGFR-TKI首个同时获得DFS和OS阳性结果的三期临床试验。与ADAURA研究中三代TKI奥希替尼相比，埃克替尼辅助治疗展现出三大优势：治疗周期更短（6-12个月vs 36个月）、经济性更优、安全性更好。此外，研究采用的"化疗序贯TKI"模式为患者保留了更多的后续治疗选择。
该研究结果对临床实践具有重要指导意义，证实了埃克替尼术后辅助治疗6个月与12个月疗效相当，为EGFR突变非小细胞肺癌患者提供了更短疗程、更低毒性、更经济优惠的治疗选择，真正体现了"精准治疗"和"适度治疗"的现代肿瘤治疗理念。
媒体互动环节专家答疑解惑
汕尾电视台：请问郑院长，贵医院在推进科研工作方面做了哪些工作，以及为这次科研成果的发表创造了哪些有利条件？
郑亿庆院长：我院自建成之初就高度重视科研与临床研究工作。虽然建院时间不长，但目前已建成两大核心实验平台：一是以大数据存储与算力为支撑的数据实验室，二是具备全外显子测序及分子研究能力的实验室。这些平台为临床科学家开展高水平研究奠定了坚实基础，也是王思愚教授选择我院开展工作的重要原因之一。
除了实验平台，我们还全面优化了肿瘤疾病的诊疗流程，整合了病理、影像和基因数据等多学科资源，并依托多学科协作（MDT）机制，为临床研究提供了全方位支持。这些条件共同促进了高水平研究成果的产出。
南方日报：2024年4月，省市共建的“恶性肿瘤发病机制及精准诊疗广东省重点实验室”在深汕中心医院成立。结合近期ICTAN研究成果的发布，您认为该研究对省重点实验室的建设有哪些促进作用？
郑亿庆院长：该实验室由广东省与汕尾市共同支持建立，聚焦恶性肿瘤的精准诊疗研究。ICTAN研究的发表，充分体现了我院在科研能力建设方面所取得的重要进展。本研究为实验室的发展注入了新的活力，进一步整合了基因检测、动物实验、分子生物学和大数据分析等多方面资源，推动实验室向更高水平发展。高水平研究成果的产出，也将增强实验室的学术影响力与人才吸引力。
《肿瘤瞭望》：ICTAN研究是首个直接比较6个月与12个月EGFR-TKI辅助治疗的随机对照试验。请问王教授，最初为何这样设计？结果中两组疗效无差异，是否颠覆了“辅助靶向治疗越长越好”的传统观念？
王思愚教授：2014年之前，EGFR突变肺癌术后辅助靶向治疗尚属空白。我们基于前期研究发现，6个月TKI治疗同样可显著提升患者生存，因此设计了不同时长的治疗组别。结果显示，6个月与12个月埃克替尼治疗的疗效无显著差异，且均显著优于观察组。这一结果并非要完全否定长期治疗，而是提出新理念：在达到相同疗效的前提下，尽可能缩短治疗时间，减少患者的经济负担、毒副作用和心理压力，提高生活质量。我们倡导“just enough，not too much”的治疗策略。
医悦汇：埃克替尼在辅助治疗中的安全性如何？是否有特殊人群需重点关注？良好的安全性对患者生活质量和治疗依从性有何实际意义？
龙浩教授：埃克替尼作为我国自主研发的第一代EGFR-TKI，其最大优势在于安全性。相比同期其他TKI药物，埃克替尼的不良反应更轻，尤其在肝功能异常患者中仍可安全使用。良好的安全性显著提高了患者的治疗依从性，从而保障了疗效的实现，也使得本研究得以顺利完成。
《肿瘤瞭望》：除了辅助治疗，贝达是否还在拓展埃克替尼在新辅助、联合治疗等领域的应用？您如何看待一款成熟药物的深度开发和生命周期管理？
毛力教授：埃克替尼的生命周期仍具潜力。我们正在探索其在一线治疗失败后序贯三代药物治疗的模式，初步数据显示其生存结果不亚于前置三代药物。此外，我们也计划通过真实世界数据扩大其适应症范围，并探索与化疗、双特异性抗体等联合治疗的可能性。
药物开发应始终以患者需求为中心，注重生存质量与治疗效果的整体平衡。未来，我们希望基于生物标志物，精准筛选优势人群，实现个体化治疗。
医悦汇：作为ICTAN研究的重要参与中心，天津肿瘤医院在跨中心协作中如何保障数据质量和随访完整性？有哪些质控措施值得推广？
尤健教授：多中心研究的质量源于严格的设计与执行的一致性。我们通过中心实验室统一检测标准，确保数据可比性；采用电子数据采集系统（E-CRF）减少人为误差，并配备专业的CRC和CRA团队进行全程监督。此外，本研究所有原始数据均上传至公共平台，接受各界监督，确保结果的真实性与可靠性。
《羊城晚报》：本研究对深汕中心医院肺癌学科建设及青年医学人才培养有哪些具体价值？
王思愚教授：高水平研究离不开团队协作。ICTAN研究汇聚了多家中心的专业力量，体现了多学科、多团队合作的重要性。我院依托GASTO平台，十年来已发起170多项临床研究，培养了大量的青年医学科学家。团队精神与协作机制是推动学科持续发展的核心动力。
医悦汇：不同分期和EGFR突变类型的患者对埃克替尼的应答是否存在差异？未来是否需要更精细的人群分层以指导治疗？
杨林教授：本研究显示，不论是II期还是IIIA期患者，均能从埃克替尼辅助治疗中获益。随着肺癌分期系统和分子分型标准的不断更新（如第9版TNM分期及EGFR不同亚型），未来确实需更精细化的分层策略，以实现真正的个体化治疗。
《肿瘤瞭望》：埃克替尼显示出优异的脑转移预防效果。这是否说明在辅助治疗中，“早期清除微转移灶”比药物入脑能力更重要？
区伟教授：埃克替在本研究中表现出显著的脑转移防控效果，说明辅助治疗阶段清除微转移灶至关重要。化疗与TKI的序贯治疗具有协同作用，共同降低了脑转移和其他远处转移的风险，体现了“预防优于治疗”的策略价值。
《肿瘤瞭望》：基于ICTAN研究结果，您认为未来辅助治疗的研究方向是什么？是否会探索基于MRD（微小残留病灶）的动态策略？
龙浩教授：未来研究应更注重个体化治疗策略的探索。MRD检测是一个重要方向，但其临床应用仍需更多证据支持。此外，治疗时长、联合模式（如与化疗或免疫治疗的组合）等也值得进一步研究。关键在于避免过度治疗，为患者选择“恰到好处”的治疗策略。
医悦汇：贝达药业在从“跟随着”向“源头创新”转型过程中有哪些战略规划和布局？如何进一步支持中国本土临床研究？
毛力教授：贝达已成立“贝达创新药研究院”，聚焦差异化和迭代创新药物研发。我们布局了多个技术平台，包括PROTAC、双特异性抗体、ADC、T细胞衔接器（T-cell engager，TCE）及植物源白蛋白偶联药物等，同时通过生态圈投资和外部合作持续丰富产品管线。公司致力于在未来五到十年内，成长为具有国际竞争力的创新药企，并持续支持中国本土的高水平临床研究。
ICTAN研究为肺癌辅助治疗提供"中国智慧"
王思愚教授在总结中指出：ICTAN研究结果为临床实践提供了重要指导，对于已完成辅助化疗的EGFR突变Ⅱ–IIIa期患者，采用埃克替尼进行辅助治疗可显著改善长期生存；且6个月疗程显示出与12个月疗程相当的疗效，这为缩短治疗周期、减轻患者负担、降低医疗成本提供了可能，为EGFR突变肺癌术后辅助治疗提供了“高效、安全、经济”的中国方案。
ICTAN研究的成功，是中国临床研究者智慧与努力的结晶，也是"医-研-企"协同创新的典范成果。它不仅夯实了埃克替尼在肺癌辅助治疗中的地位，更标志着中国肺癌研究正从"跟随"走向"引领"，不断为全球肿瘤学贡献"中国智慧"与"中国方案"。