近年来，随着尿路上皮癌诊疗迈入精准时代，新型治疗手段层出不穷，为患者带来了新的曙光。在近日举行的中国临床肿瘤学年度新进展学术研讨会（BOC）暨Best of CSCO 2026 China上，大会聚焦中国肿瘤领域的年度原创重磅成果，系统梳理了包括泌尿系统肿瘤在内的精准治疗突破性进展，推动国内肿瘤规范化诊疗的迭代升级。
编者按：近年来，随着尿路上皮癌诊疗迈入精准时代，新型治疗手段层出不穷，为患者带来了新的曙光。在近日举行的中国临床肿瘤学年度新进展学术研讨会（BOC）暨Best of CSCO 2026 China上，大会聚焦中国肿瘤领域的年度原创重磅成果，系统梳理了包括泌尿系统肿瘤在内的精准治疗突破性进展，推动国内肿瘤规范化诊疗的迭代升级。
其中，维迪西妥单抗联合方案的RC48-C016研究成果荣登《新英格兰医学杂志》（NEJM）。基于此高级别循证证据，该方案被纳入新版《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》，获得一线治疗I级推荐，为中国尿路上皮癌患者提供了全新的一线治疗标准。值此学术盛会之际，肿瘤瞭望-泌尿时讯特别邀请到中山大学肿瘤防治中心史艳侠教授、内蒙古自治区人民医院张翠英教授、内蒙古医科大学附属医院苏乌云教授、内蒙古包头市肿瘤医院王丽萍教授，围绕尿路上皮癌的诊疗前沿与临床实战经验展开精彩对话，以飨读者。
精准检测奠定基石——BOC与会专家分享HER2检测策略与维迪西妥单抗临床循证
肿瘤瞭望-泌尿时讯：在中国目前的临床实践中，尿路上皮癌的HER2表达检测推荐IHC检测，而不建议常规进行HER2 FISH检测。您认为这一病理诊断策略是基于怎样的循证医学考量？它对于指导我国尿路上皮癌的临床实践，以及改善患者预后有何重要意义？
史艳侠 教授：针对这个问题，我想从机制、病理以及治疗实践等维度剖析尿路上皮癌的HER2相关特性。从生物学特征来看，尿路上皮癌与其他瘤种存在明显差异。我们知道，尿路上皮癌的HER2表达阳性率高达81.4%[1]，为HER2的精准检测与靶向治疗提供了广泛的人群基础。需要强调的是，尿路上皮癌中HER2蛋白的表达模式，与乳腺癌、胃癌存在差异。已有研究表明，在尿路上皮癌中，HER2基因的扩增状态并不能预测HER2的表达状态[2]，二者不能简单替代。
此外，靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）的作用机制，是精准靶向肿瘤细胞表面的HER2蛋白。这也意味着，决定ADC能否精准结合靶蛋白的关键，在于细胞膜表面靶蛋白的表达水平，而非HER2基因的扩增状态。正因如此，我们摒弃了乳腺癌、胃癌所沿用的HER2检测标准：这些癌种中需要开展HER2基因的FISH检测，以精准把控HER2真实状态。
在临床疗效方面，RC48-C016研究给出了具有说服力的数据。研究结果显示[3]，HER2表达的患者接受维迪西妥单抗联合方案治疗后，中位无进展生存期（PFS）可达13.1个月，中位总生存期（OS）达31.5个月。值得一提的是，这项研究纳入的患者群体，不仅涵盖HER2高表达人群，还纳入了HER2低表达（IHC 1+）的患者；研究结果证实，不同HER2表达水平的患者获得了一致且显著的治疗获益。
此外，有研究发现，对于HER2蛋白过表达但FISH阴性的尿路上皮癌患者，抗HER2 ADC同样展现出明显的临床疗效，其客观缓解率与HER2 IHC 2+且FISH+的患者相近[4]。这一结果提示，IHC检测更符合HER2 ADC的伴随诊断需求。
基于现有的临床证据，临床指南与专家共识均推荐尿路上皮癌患者进行HER2 IHC检测，而无需常规进行FISH检测[1,5]。这一检测策略的优化，对患者而言，能够切实减轻经济负担，让更多患者有机会接受新型抗肿瘤治疗；对泌尿肿瘤领域医生而言，也进一步明确了精准检测的方向，助力临床决策更高效、更精准，为患者带来更大的生存希望。
全线突破，重塑HER2表达UC治疗格局——BOC与会专家探讨维迪西妥单抗从晚期一线到围术期的临床进阶
肿瘤瞭望-泌尿时讯：今年《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》将维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗列为HER2表达转移性尿路上皮癌的一线治疗Ⅰ级推荐（1A类证据），从肿瘤内科视角出发，您如何看待这对于推动我国尿路上皮癌临床精准治疗的意义？
张翠英 教授：我想从三个方面分享下相关见解。首先，CSCO UC指南的鲜明特点之一是注重循证证据等级与中国患者的疗效。以RC48-C016研究为例，其研究结果荣登《新英格兰杂志》[3]，以扎实的数据印证了维迪西妥单抗联合方案的显著疗效；并且入组患者均为中国患者，为维迪西妥单抗联合方案的广泛人群应用提供了本土化证据。基于坚实的循证证据，新版CSCO指南对维迪西妥单抗联合方案进行了Ⅰ级推荐（1A类证据）[5]。
其次，CSCO UC指南与UC HER2检测共识，均推荐HER2免疫组化检测[1,5]，为我国尿路上皮癌精准诊疗夯实了诊断基础。以往，HER2常被局限于高表达才具临床意义的范畴；但随着ADC发展，我们的认知迎来革新——只要存在一定水平的HER2蛋白表达，便能成为药物精准递送的载体，这标志着HER2检测理念实现了重要转变。RC48-C016研究覆盖了IHC 1+、2+、3+表达患者，证实所有HER2表达人群均能收获显著疗效，这不仅为我国晚期UC患者提供了靶向HER2的精准治疗选择，也让精准诊疗的落地路径愈发清晰。
最后，立足肿瘤内科的临床视角，转移性尿路上皮癌患者过往对以铂类为基础的化疗方案较为敏感，但部分患者无法耐受顺铂等化疗而未能获益，目前临床仍然根据铂类耐受情况进行分层施治。而维迪西妥单抗联合方案，在RC48-C016研究中展现出普适性优势：无论患者是否耐受顺铂化疗，均能获得显著的生存获益，且可用于HER2表达全人群[3]，这一特性拓宽了肿瘤内科的治疗空间，能够让更多患者得以从创新疗法中重获生机。
肿瘤瞭望-泌尿时讯：我国上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者具有鲜明的“中国特色”，但既往免疫及化疗的疗效不尽如人意。结合中国UTUC特点，您如何评价维迪西妥单抗联合方案在这一人群中所展现出的疗效与临床应用潜力？
苏乌云 教授：我国UTUC特点鲜明，我想结合自身经验与相关研究，从3个方面分享相关内容。首先，从流行病学特征与临床困境来看，我国UTUC的发病率显著高于欧美国家，且马兜铃酸药物接触史是我国UTUC患者独有的致病因素[6]。这类患者确诊时，往往已伴随较为严重的肾功能损伤，这直接限制了铂类等化疗方案的实施，也愈发凸显出无需依赖顺铂的新型治疗策略的迫切性与临床价值。
其次，回溯既往临床实践，三大免疫辅助治疗在尿路上皮癌全人群中虽取得了突破性成果，但在UTUC这一亚组中，却未能显著改善UTUC患者的无病生存期（DFS）[7-9]。这一临床现状，也需要我们突破现有治疗框架，探索更具针对性的新型治疗方案。
RC48-C016研究的问世，为UTUC患者开辟了靶免联合治疗的全新路径。研究中的UTUC患者比例接近50%，其PFS、OS获益与整体研究人群一致[3]。更值得关注的是，无论患者IHC结果如何，只要存在HER2蛋白表达，均能从维迪西妥单抗联合方案中收获明确疗效。这项高质量研究，不仅为中国患者量身定制了精准的靶免联合治疗策略，更让中国原创方案登上了国际舞台，在ESMO、ASCO等顶级学术盛会上，赢得了全球学界的高度认可。
肿瘤瞭望-泌尿时讯：目前基于维迪西妥单抗的治疗方案，已覆盖晚期UC的治疗全程，并在积极探索用于可手术患者的新辅助/辅助治疗，这将如何影响晚期疾病治疗阶段，临床用药时的“排兵布阵”？
王丽萍 教授：回溯过往，尿路上皮癌的临床治疗在各阶段长期处于“各自为战”状态——无论是新辅助、辅助治疗阶段，还是晚期一线、二线及后续治疗，均缺乏贯穿全程的统筹管理。而以维迪西妥单抗为基础的治疗方案，经过多年探索与临床验证，目前覆盖了尿路上皮癌治疗全程，打破了这一固有格局。在晚期UC二线及后线治疗领域，维迪西妥单抗单药率先开辟了靶向HER2的精准治疗路径。值得一提的是，此前国际学界针对尿路上皮癌的HER2靶向治疗探索多以失败告终，抗HER2治疗一度被视作该领域的“禁区”。但中国学者凭借不懈攻坚，依托中国原创ADC药物维迪西妥单抗，从I期研究的初步探索，到II/III期研究的扎实验证，再到如今RC48-C016研究的重磅成果，成功颠覆了国际认知。2025年，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗用于晚期尿路上皮癌一线治疗，堪称里程碑式突破：不仅直接挑战了国际指南的传统化疗推荐，更成功成为一线标准治疗方案。其带来的生存数据表现亮眼，与国际上EV联合帕博利珠单抗的方案疗效比肩，生存获益较既往数据实现翻倍，中位OS达到30余个月，为患者带来切实的生存希望。
目前，维迪西妥单抗联合方案的探索已向新辅助、辅助治疗阶段推进。从完全缓解率（CR率）的潜力来看，其在围手术期治疗领域的前景可期，有望为更多患者带来治愈新可能。与此同时，维迪西妥单抗的临床应用也推动HER2检测理念迎来革新。专家共识一致认可，免疫组化检测的蛋白表达水平能够作为临床治疗决策的重要依据。HER2检测也从可选项目，转变为晚期患者靶向HER2精准治疗的必备前提，而这也对病理科的检测规范化提出了更高要求。
中国原研惠及世界——BOC与会专家分享维迪西妥单抗临床经验、安全性与可及性展望
肿瘤瞭望-泌尿时讯：近年来的UC研究进展迅速，多项中国原研方案崭露头角；特别是维迪西妥单抗联合方案登上国际学术舞台并改写晚期UC治疗格局，这也是中国原创新药走向世界的缩影。您如何看待中国方案对世界的贡献？
史艳侠 教授：RC48-C016研究登上ESMO主席论坛，并荣登《新英格兰医学杂志》[3]，这一里程碑式成果，标志着中国原研创新已实现从跟跑者到部分领域领跑者的关键跨越。维迪西妥单抗联合方案的问世，切实为中国HER2表达患者带来了生存获益的显著提升；尤为值得一提的是，该研究入组的UTUC患者占比较高，这为全球UTUC患者靶向HER2的精准治疗，提供了高等级循证证据的标准方案。
这项凝聚中国智慧的研究，不仅精准回答了中国临床实践的问题，更为全球HER2表达尿路上皮癌患者，贡献了全新的循证医学支撑与切实可行的治疗路径。这也是中国创新的真正价值所在——为全人类健康福祉筑牢防线，贡献中国方案。
肿瘤瞭望-泌尿时讯：王丽萍教授，您所在中心上尿路上皮癌患者人群较多，维迪西妥单抗联合免疫方案一线应用后，对比传统化疗，患者的整体治疗总成本是升高还是降低？您有哪些临床体会？
王丽萍 教授：维迪西妥单抗联合方案的临床价值，我认为主要体现在三个方面。首先，该方案展现出卓越的疗效与持久的缓解能力，不仅缓解率高，缓解持续时间也显著延长。尽管从直观费用来看，其相较于传统化疗方案或许偏高，但凭借高效且持久的治疗效果，有效避免了患者反复住院、频繁更换治疗方案的困境。从整体维度考量，这一方案不仅大幅减轻了患者的治疗负担，更助力患者重拾社会角色，顺利回归工作岗位，实现了个人生存质量与社会价值的双重回归，为患者带来了全方位的获益。
其二，联合方案不良反应较低，这使得治疗过程中所需的支持治疗，以及不良反应的应对成本大幅缩减。从全治疗周期的综合成本核算来看，其整体成本并未出现显著攀升；对于化疗毒性反应更为敏感的特定患者群体而言，治疗成本反而有所降低，进一步凸显了方案的经济性优势。
其三，该方案实现了患者生存质量与生存期的同步提升，打破了传统治疗中二者难以兼顾的局限。这种生存获益与生活质量的双重突破，让方案的综合价值远超单纯的成本考量，为尿路上皮癌患者带来了更具温度与尊严的治疗体验，也为临床治疗提供了更优的价值选择。
肿瘤瞭望-泌尿时讯：接下来有请苏乌云教授，若维迪西妥单抗联合方案方案明年成功纳入国家医保，您认为其是否具备更广的临床普及性？行业层面还需配套开展哪些工作？
苏乌云 教授：未来，若新版医保目录纳入维迪西妥单抗联合方案，患者治疗门槛将大幅降低，而且将进一步提升患者可及性，治疗依从性也将随之提升。
与此同时，配套推进基层医院医生的专业培训与患者的科普宣教工作也需要同步进行。需要让更多医生与患者认识到，HER2表达检测是精准治疗的前提。因此，也要强化各级医院HER2检测的技术能力，这是保障精准治疗方案落地的基石，对实现治疗方案的普及具有重要意义。
肿瘤瞭望-泌尿时讯：您对维迪西妥单抗联合免疫方案一线应用的安全性感受如何？相较传统化疗，联合方案安全性的提升将带来哪些优势？
张翠英 教授：在RC48-C016研究中，维迪西妥单抗联合方案的安全性与耐受性良好。从安全性数据来看，该方案表现亮眼：≥3级治疗相关不良事件以及严重不良事件的发生率，均显著低于化疗组；因不良反应停药的比例，也与化疗组基本持平，印证了其可靠的安全性。
聚焦核心疗效指标，维迪西妥单抗联合方案的PFS与OS等关键数据，相较化疗方案均实现翻倍提升，真正达成了“疗效突出、不良反应可控”的理想治疗状态。
得益于不良反应的可控性，联合方案能够有效减少患者因不良反应反复就诊、接受支持治疗及不良反应处理所产生的综合支出；这也能效提升患者的治疗依从性，助力患者实现“活得更长、活得更好”的治疗目标。
此外，联合方案的不良反应管理难度较低。在肿瘤内科临床实践中，无论是血液不良反应管理、神经毒性干预，还是胃肠道不良反应管控，通过规范的医生宣教与综合治疗手段，均可实现有效控制。即便是在基层医疗机构及偏远地区，依托完善的全程管理体系，配合对医生与患者的系统宣教，同样能够保障方案的安全、规范落地，让优质治疗惠及更多患者。
参考文献
[1]. 《尿路上皮癌人表皮生长因子受体2免疫组织化学检测临床病理专家共识（2026版）》编写组. 尿路上皮癌人表皮生长因子受体2免疫组织化学检测临床病理专家共识（2026版)[J]. 中华病理学杂志, 2026, 55(1): 7-15.
[2]. Tschui J, Vassella E, Bandi N, et al. Morphological and molecular characteristics of HER2 amplified urothelial bladder cancer[J]. Virchows Arch, 2015, 466(6):703‑710.
[3]. Sheng X, Zeng G, Zhang C, et al. Disitamab vedotin plus toripalimab in HER2-expressing advanced urothelial cancer[J]. New England Journal of Medicine, 2025, 393(23): 2324-2337.
[4]. Galsky MD, Koshkin VS, Campbell MT, et al. 1967MO preliminary efficacy and safety of disitamab vedotin (DV) with pembrolizumab (P) in treatment (Tx)-naive HER2-expressing, locally advanced or metastatic urothelial carcinoma (la/mUC): RC48G001 cohort C[J].Ann Oncol,2024,35 suppl 2:S1138-S1139.
[5]. 中国临床肿瘤学会指南工作委员会组织编写. 中国临床肿瘤学会(CSCO)尿路上皮癌诊疗指南2026. 人民卫生出版社. 2026.
[6]. 周利群,熊耕砚,李学松.中国人群上尿路尿路上皮癌诊疗策略选择和东西方差异[J].临床泌尿外科杂志,2019,34(2):83-87.
[7]. Galsky M D, Witjes A A, Gschwend J E, et al. Extended follow-up results from the CheckMate 274 trial[J]. 2023 ASCO GU. abstract LBA 443
[8]. Hussain M H A, Powles T, Albers P, et al. IMvigor010: Primary analysis from a phase III randomized study of adjuvant atezolizumab (atezo) versus observation (obs) in high-risk muscle-invasive urothelial carcinoma (MIUC)[J]. 2020 ASCO. abstract 5000
[9]. Apolo A B, Ballman K V, Sonpavde G P, et al. AMBASSADOR Alliance A031501: Phase III randomized adjuvant study of pembrolizumab in muscle-invasive and locally advanced urothelial carcinoma (MIUC) vs observation[J]. 2024 ASCO GU. abstract LBA531.
史艳侠 教授
中山大学肿瘤防治中心大内科副主任
主任医师，教授，博士生导师
中国临床肿瘤协会（CSCO）理事
中国抗癌协会青年常务理事
中国抗癌协会少见病及原发灶不明肿瘤专委会副主委
中国抗癌协会临床化疗专业委员会常委，秘书长，青委会常务副主委
中国老年保健协会乳腺癌专委会主委
中国临床肿瘤肿瘤协会（CSCO）乳腺专业委员会委员
广东省医学会肿瘤内科学分会主委
广东省抗癌协会CMUP专委会主委
广东省临床医学会肿瘤遗传分会主委
广东省胸部肿瘤防治研究会乳腺癌分会副主任委员
广东省女医师协会乳腺癌分会副主任委员
广东省杰出青年医学人才，中山大学肿瘤防治中心临床科学家等荣誉称号，美中抗癌协会医学奖，主持国家重点研发计划，国家自然科学重点项目，国自然面上项目，广东省重点国际合作项目等国家级省部级基金；以第一或通讯作者CANCER CELL, STTT， New England Journal of medicine, Advance Science, PNAS, caner research, Clincal caner research 等杂志发表论文。
张翠英 教授
内蒙古自治区人民医院肿瘤内科
内蒙古自治区草原英才
内蒙古自治区人民好医生
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事
中国临床肿瘤学会（CSCO）结直肠癌专委会委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专委会委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）罕见肿瘤专委会委员
中国临床肿瘤学会（CSCO）尿路上皮癌专委会委员
中华医学肿瘤内科专委会委员
内蒙古医学会肿瘤内科学分会第一 ,二届主任委员
内蒙古抗癌协会生物免疫治疗专业委员会主任委员
内蒙古医师协会结直肠癌专委会主任委员
中国医药教育协会肺癌专委会靶向治疗副主任委员
北京肿瘤防治医学会肺癌靶向治疗专委会常委
北京肿瘤防治学会转化医学专委会副主任委员
中国抗癌协会癌症康复与姑息治疗专业委员会(CRPC)委员
中国抗癌协会肿瘤心理专业委员会委员
中国抗癌协会第一届肺癌MDT专家 委员会委员
中国医师协会肿瘤医师分会第一届委员会
中国研究型医院学会精准医学与肿瘤MDT专业委员会常委
苏乌云 教授
内蒙古医科大学附属医院肿瘤内科
主任医师，教授，硕士生导师
自治区"草原英才"及创新团队带头人
内蒙古抗癌协会化疗专委会主任委员
中国医药教育协会疑难肿瘤专委会副主委
国家抗肿瘤药物临床应用监测专家委员会委员
中国医师协会肿瘤医师分会委员
中国医师协会结直肠肿瘤专委会委员
中国抗癌协会肿瘤心理学专委会常委
中国抗癌协会乳腺癌专业委员会委员
中国抗癌协会肿瘤临床化疗专委会委员
中国女医师协会乳腺疾病研究中心常委
王丽萍 教授
包头市肿瘤医院
肿瘤姑息治疗科主任，日间病房主任
硕士研究生导师，包头市五一劳动奖获得者
包头医学会肿瘤分会主任委员
内蒙古医学会肿瘤分会副主任委员
内蒙古女医师协会肿瘤分会副主任委员
内蒙古抗癌协会肿瘤姑息治疗委员会副主任委员
国家癌症中心国家肿瘤质控中心黑色素瘤质控专家委员会委员
中国抗癌协会第七届肺癌专业委员会委员
CSCO黑色素瘤专家委员会常务委员
CSCO尿路上皮癌专家委员会委员、罕见肿瘤专家委员会委员
中国南方肿瘤临床研究协会（CSWOG）肺癌专委会委员
北京癌症防治学会肺癌免疫治疗专业委员会常委
北京癌症防治学会免疫治疗不良事件管理专业委员会委员
中国健康促进基金会肺癌专家委员会常委
北京医学奖励基金会肺癌青委会委员
中国老年学和老年医学学会精准医疗分会委员
中国医药教育协会肺部肿瘤专业委员会委员、化疗专业委员会委员
内蒙古医师协会胸部肿瘤专业委员会常委
内蒙古抗癌协会肿瘤生物免疫治疗专委会常委